每年兩會時期，罕見病都是委員典型熱議的話題之一。在國家醫保局陸續公布的160件2024年提案發起回復中，有近20件是直接與罕見病相關的。如此密集的回復，體現了政府相關部分對罕見病的關注度。
清華大學醫療服務治理研究中央研究員廖藏宜接納第一財經采訪時表示，辦理罕見病患者的用藥保障疑問，是我國醫保制度建設的最后一塊短板。
如何補上這一短板？國家醫保局在回復中稱，下一步將研究試探創建政府主導、多方籌資、社會介入的罕見病用藥保障機制。同時，通過帶量采購和藥品協商來減低罕見病藥品的代價、提高罕見病患者診療服務程度、勉勵商務保險機構提供更多保障產品等也都在目標政策包之內。
回復中也明確表示，部門代價特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于遠超基金和患者承受才幹，無法被納入根本醫保支付范圍。此外，對于委員典型們提出的成立國家罕見病醫療保障專項基金的發起，回復稱，有關部分以為在現行制度已經為罕見病患者醫藥費用提供了辦理渠道的場合下，創建政府主導的罕見病專項基金需慎重考慮。
根本醫保桌面棋牌遊戲平台難以承受天價藥
2月28日，是國際第14個罕見病日。現在已經明確的罕見病有7000多種，95%的罕見病仍沒有特效藥。而我國罕見病患者大概2024萬人，每年新增患者過份20萬。
經典棋牌遊戲推薦 全國政協委員丁潔在上年兩會提交的《關于創建中國罕見病醫療保障1+4多方支付機制的提案》中提出，罕見病藥品的支付疑問沒有得到基本的辦理。部門罕見病藥品代價昂貴難以支付，這是罕見病患者眼前的一座難以攀越的高山，也是落實根本醫療保障制度面對的難題。
丁潔發起，將罕見病藥品盡可能納入《國家根本醫療保險、工傷保險和養育保險藥品目次》，將121種罕見病中有診療共識或專家指南、有明確療效的在內地上市的罕見病藥品，引進我國的醫療保障體系，納入國家根本醫療藥品目次。
國家醫保局在回復中稱，2024年國家醫保目次調換中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發性肉堿缺乏癥、早發性帕金森等罕見病用藥新增納入了目次，并通過準入協商將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入了目次，代價大幅下降。
據統計，121種罕見病治療藥物中，現在已在我國上市且有安適證的50余種藥品中，已有40余種納入國家醫保藥品目次。
醫保目次中的罕見病藥物還在動態擴容中。即將在3月1日實行的2024年醫保目次又參加亨廷頓跳舞癥、肌萎縮側索硬化(漸凍癥)、肢端肥大癥等7種罕見病用藥。
上年治療SMA(脊髓性肌萎縮癥)病的天價入口藥諾西那生鈉打針液曾引起社會的廣泛關注，但這種一針售價高達70萬元的藥品，最后并沒有進入2024版的醫保目次之中。
國家醫保局在回復人大典型時稱，從根本醫保基金承受才幹來看，2024年城鄉住民醫保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見病用藥費用到達每人每年數百萬，根本醫保難以承受。部門省份或地域通過大病保險、醫療救助、財政專項等方式緩解了本地域內特殊罕見病患者高額醫療費用肩負，也存在地域間待遇不同和政策攀比等疑問。
國家醫保局醫藥服務控制司司長熊先軍曾表示，對于罕見病藥品，只有定價適合的藥品才能拿來協商，最后通過跌價納入到醫保目次之中。國家醫保局沒有將一些定價較貴的藥品納入目次是向藥企發出明確信號：即便不在醫保目次中，藥企也要基于中國是發展中國家的國情來規定適合的藥品代價。
廖藏宜以為，在現行醫療保障體系中辦理罕見病患者的用藥保障疑問是政策趨勢，現實的疑問是有些罕見病藥品過于昂貴，籌資疑問辦理起來難度對照大。同時政策也要考慮到對藥品創造以及研發的率領。罕見病藥品規模不大，但它們都是獨家的，稀缺又能救命，醫保是否能報銷事關這些藥品的生存和企業研發的積極性。
他發起，在罕見病藥品的醫保準入方面，創建根本藥品目次下的罕見病藥品子目次控制機制。依據國家衛健委公布的罕見病目次，由國家醫保局開展罕見病藥品目次準入協商，在遵循慣例藥品的衛生專業評估外，罕見病藥四支刀簡單教學品還需知足診斷明確、療效顯著、無替代藥品、患者長期肩負重等前提。
更多罕見病藥品將納入集采
我國對于罕見病及孤兒藥一直都在出臺相關的政策。《中共中心國務院關于深化醫療保障制度革新的意見》明確提出試探罕見病用藥保障機制。在業內已經達成的共識是創建多方籌資的罕見病用藥保障機制。
南開大學衛生經濟與醫療保障研究中央主任朱銘來對第一財經表示，從社會保障的普惠性來說，罕見病及人群應該被納入醫保范疇，但這種病的受益人群對照少，而醫保局的根本原則是廣蓋住、保根本，罕見病藥費豪情，而且許多需要終身服藥，治療成本是極度高的，僅僅靠醫療保險基金顯然是無法承受的。
國家醫保局在回復人大典型的發起時推薦了浙江金華、廣東佛山、山東青島等地做法，這些地域積極試探通過大病保險、醫療救助、財政專項資金或者設立慈善項目方式緩解區域內特殊罕見病患者醫療費用肩負，做出有益試探。
通過帶量采購來減低罕見病藥品的代價也是保障機制之一。2024年以來，國家醫保局會同衛生康健委、藥監局等部分，四支刀詳細規則堅定招采合一、量價掛鉤的原則，對通過仿制藥質量和療效一致性評價的多家競爭的藥物開展藥品會合帶量采購。
近日，國務院發表了《國務院辦公廳關于推動藥品會合帶量采購工作常態化制度化開展的意見》，特別對治療罕見病的孤兒藥采購作出特殊規劃，通過國家采購和協商來減低高額的罕見病藥品代價，提高孤兒病患者的用藥可及性。
朱銘來表示，罕見病發病率固然不高，但對社會的負面陰礙對照大，天價藥超出絕大部門四支刀教學步驟人的支付才幹，群眾一旦非命罹患罕見病就會處于無助的田地，假如能夠通過協商和集采，將成本降到合乎邏輯的價位，發揮醫保帶量買入的優勢，這將極大緩解特殊人群的難題。
